Bicoll, ein Experte für die Synthese neuer und relevanter kleiner Moleküle als Ausgangspunkt für eine beschleunigte Medikamentenentwicklung, gab seine unterstützende Rolle bei der Entwicklung neuartiger Medikamentenkandidaten für die Huntington-Krankheit in Zusammenarbeit mit Galyan Bio bekannt.

Die Huntington-Krankheit ist eine fortschreitende Erkrankung des Gehirns, die unwillkürliche Bewegungen, emotionale Probleme und den Verlust der Denkfähigkeit (Kognition) verursacht. Frühe Anzeichen und Symptome können Reizbarkeit, Depression, unkontrollierte Bewegungen und schlechte Koordination sein. Die Huntington-Krankheit wird durch Mutationen im HTT-Gen verursacht, das für ein Protein namens Huntington (HTT) kodiert. Neben vielen anderen essentiellen Funktionen in Neuronen spielt Huntington eine entscheidende Rolle für das neuronale Überleben, den Transport von synaptischen Proteinen und die Funktion der sensorischen Zilien, die den Liquorfluss kontrollieren. Die Huntington-Krankheit betrifft schätzungsweise drei bis sieben von 100.000 Menschen europäischer Abstammung.

Galyan Bio Inc. ist ein Start-up-Unternehmen in Kalifornien (USA), das erste oral verfügbare kleine Moleküle für neurodegenerative Erkrankungen entwickelt. In enger Zusammenarbeit mit der Bicoll GmbH arbeitet Galyan Bio seit 2019 an einem Medikamentenkandidaten, der bei symptomatischen Patienten die Krankheit verlangsamen und bei symptomfreien Genträgern die Manifestation der Huntington-Krankheit verzögern soll. Der Start der klinischen Studien ist für 2022 geplant.

„Diese Zusammenarbeit unterstreicht einmal mehr das breite Spektrum an Bereichen, in denen sich kleine Moleküle bewähren. Die jahrzehntelange Erfahrung des synthetischen und analytischen Teams von Bicoll hat das schnelle Optimierungsprogramm ermöglicht, das zu einem Wirkstoffkandidaten für Galyan Bio führte. Bicoll ist stolz auf die Unterstützung von Galyan Bio in allen Phasen der präklinischen Tests und der Entwicklung, einschließlich der Skalierung der ersten Wirkstoffe in den Multigramm-Maßstab. Unser Team ist hocherfreut, zu dieser Reihe neuer, patentierter Wirkstoffe beigetragen zu haben, die eine vielversprechende neue Klasse von leistungsstarken Wirkstoffkandidaten für die Huntington-Krankheit darstellen. Wir sind gespannt auf das Ergebnis der geplanten klinischen Studien“, sagte Dr. Kai Lamottke, Geschäftsführer der Bicoll GmbH.

Dr. Marius Galyan erklärte: „Die kontinuierliche Unterstützung von Bicoll im Hinblick auf einen integrierten Service zur Synthese kleiner Moleküle in Kombination mit der ADMET-Bestimmung hat die Geschwindigkeit der Wirkstoffscreening-Runden erheblich gesteigert. Darüber hinaus hat uns die Unterstützung von Bicoll bei der Lösung von Löslichkeits- und Stabilitätsproblemen unserer Screening-Substanzen zu diesem Erfolg verholfen.“