Hieß es in der letzten Ausgabe der „IZB im Dialog“ zu SIRION „nach Paris und Boston“, so betraf dies neue Niederlassungen des aufstrebenden Martinsrieder Biotech-Unternehmens in den Gentherapie-Hotspots der westlichen Welt. Zur Jahreswende wurden nun zwei neue Entwicklungs- und Lizenzpartnerschaften bekannt, nämlich mit Orchard Therapeutics in London und mit Denali Therapeutics in San Francisco.
Orchard wurde bekannt durch Strimvelis, der ersten in Europa zugelassenen Therapie für ADA-SCID, früher bekannt als ‚bubble-boy disease‘. Denali Therapeutics wurde 2015 von mehreren ehemaligen Genentech-Führungskräften gegründet. Schwerpunkt: neurodegenerative Erkrankungen wie Alzheimer, Parkinson und ALS. Das Unternehmen wurde bekannt durch die erste und bislang größte Venture-Capital-Runde über 217 Millionen US-Dollar.
Bei Orchard geht es für SIRION um lentivirale Transduktionsverstärkung, bei Denali um die Entwicklung sogenannter AAV-Vektoren u. a. zur Überbrückung der Blut-Gehirn-Schranke. Beides sind Themen an der Vorfront modernster Therapieentwicklungen.