ViGeneron, ein Gentherapie-Unternehmen der nächsten Generation, hat eine Folgekooperation mit Daiichi Sankyo Company, Limited („Daiichi Sankyo“) bekannt gegeben, um ViGenerons neuartige rekombinante Adeno-assoziierte Virusvektoren (vgAAVs) für ein nicht genanntes Zielmolekül zur Behandlung häufiger Augenerkrankungen einzusetzen. Die finanziellen Einzelheiten der Zusammenarbeit wurden nicht bekannt gegeben.

Durch ein einzigartiges und strenges In-vivo-Auswahlverfahren, bei dem eine AAV2-basierte Peptid-Display-Bibliothek in präklinischen Modellen intravenös verabreicht und anschließend die Vektor-DNA nach nur 24 Stunden aus den Zielzellen isoliert wurde, hat ViGeneron zwei neuartige vgAAV-Vektoren mit den Bezeichnungen vgAAV.GL und vgAAV.NN identifiziert und charakterisiert. Diese ermöglichen nach intravitrealer Injektion eine weitreichende Transduktion der Netzhaut in einer Vielzahl von präklinischen Modellen und eine effiziente Transduktion von Photorezeptoren in menschlichen Netzhaut-Explantatkulturen. Die beiden Unternehmen arbeiten seit 2021 gemeinsam an diesem Projekt.

Mitbegründerin und CEO von ViGeneron Dr. Caroline Man Xu kommentierte: „Basierend auf unserer Partnerschaft und den bisherigen Ergebnissen freuen wir uns auf eine erfolgreiche weitere Zusammenarbeit mit Daiichi Sankyo und auf die mögliche Entwicklung einer neuen, nachhaltigen Therapie, die einen dringenden Bedarf für viele Patienten mit weit verbreiteten Augenkrankheiten decken könnte. Darüber hinaus verdeutlicht der Fortschritt unserer Forschungsvereinbarung das Potenzial unserer intravitreal injizierten vgAAV-Vektoren für große und kommerziell bedeutsame Krankheitsbereiche.“

ViGeneron entwickelt zwei neue Gentherapie-Plattformen der nächsten Generation
ViGeneron hat es sich zur Aufgabe gemacht, Menschen in Not mit gentherapeutischen Innovationen zu versorgen. Das Unternehmen treibt seine firmeneigene Gentherapie-Pipeline zur Behandlung von Augenkrankheiten voran und geht gleichzeitig Partnerschaften mit führenden biopharmazeutischen Unternehmen in den Bereichen Netzhauterkrankungen, ZNS und anderen Krankheitsbereichen ein. ViGenerons zwei neuartige Gentherapie-Plattformen der nächsten Generation zielen darauf ab, die Grenzen bestehender Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) zu überwinden. Die erste, die vgAAV-Vektorplattform, ermöglicht eine überlegene Transduktionseffizienz von Zielzellen und ist so konzipiert, dass sie biologische Barrieren überwindet und somit neue, weniger invasive Verabreichungswege wie intravitreale Injektionen ermöglicht. Die zweite, die REVeRT-Technologieplattform (REconstitution Via mRNA Trans-splicing), ermöglicht die effiziente Rekonstitution großer Gene (>5Kb) in verschiedenen Geweben wie Netzhaut, Gehirn, Herz, Leber und Skelettmuskel. Das private Unternehmen ViGeneron wurde 2017 von einem bewährten Team mit umfassender Erfahrung in der AAV-Vektortechnologie und klinischen Gentherapieprogrammen für die Augenheilkunde gegründet und hat seinen Sitz in München. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.vigeneron.com.