US-Unternehmen Neuron23 startet klinische Phase 1-Studie zur Behandlung von Parkinson
Der erstklassige, hirngängige LRRK2-Inhibitor NEU-723 ist das erste klinische Programm des Biotechunternehmens, das vom IZB-Start-up Origenis GmbH mitbegründet wurde.
Februar 2023
© C.Castilla / Adobe Stock
Konzept eines neuronalen Netzes
„Wir freuen uns über den Start der klinischen Studie mit NEU-723. Dies ist unser erstes Programm, das die klinische Entwicklung beginnt, und erst das zweite LRRK2-Small Molecule, das derzeit klinisch für die Behandlung der Parkinson-Krankheit getestet wird.“
Nancy Stagliano, Ph.D., CEO von Neuron23
Neuron23™ Inc, ein in San Francisco ansässiges Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das vom IZB-Start-up Origenis GmbH mitbegründet wurde und sich auf die Entwicklung von Präzisionsarzneimitteln für genetisch definierte neurologische und immunologische Erkrankungen konzentriert, gab am 7. Februar 2023 bekannt, dass das Unternehmen vor kurzem mit der Dosierung in einer klinischen Phase 1-Studie für NEU-723 zur Behandlung der Parkinson-Krankheit begonnen hat. NEU-723 ist ein hochwirksamer und selektiver Hemmstoff der hirngängigen Leucin-reichen Repeat-Kinase 2 (LRRK2). Varianten im LRRK2-Gen werden mit der Parkinson-Krankheit und systemischen Entzündungskrankheiten in Verbindung gebracht.
„Wir freuen uns über den Start der klinischen Studie mit NEU-723. Dies ist unser erstes Programm, das die klinische Entwicklung beginnt, und erst das zweite LRRK2-Small Molecule, das derzeit klinisch für die Behandlung der Parkinson-Krankheit getestet wird“, sagte Dr. Nancy Stagliano, Chief Executive Officer von Neuron23. „NEU-723 ist ein erstklassiger LRRK2-Inhibitor für Parkinson und hat in präklinischen Studien ein starkes krankheitsmodifizierendes Potenzial mit einem höheren therapeutischen Index als andere Kandidaten in der Entwicklung gezeigt.“
„Parkinson ist eine der verheerendsten neurodegenerativen Erkrankungen, für die es weder eine Heilung noch Therapien gibt, die das Fortschreiten der Krankheit beeinflussen. Wir freuen uns darauf, diese klinische Studie sowie auch unser gesamtes LRRK2-Programm und unsere Pipeline voranzutreiben, mit dem Ziel, die richtigen Patienten mit den richtigen Medikamenten zu behandeln“, sagte Dr. Sam Jackson, Chief Medical Officer von Neuron23.
Neuron23 kündigte kürzlich eine Zusammenarbeit mit QIAGEN an, um ein begleitendes Diagnostikum zu entwickeln, das eine Teilpopulation von Parkinson-Patienten identifiziert, die wahrscheinlich auf einen LRRK2-Inhibitor ansprechen, obwohl sie keine der seltenen, krankheitsverursachenden Mutationen im LRRK2-Enzym tragen.
„Die Kombination von erstklassigen klinischen Kandidaten mit einem neuartigen Begleitdiagnostikum versetzt Neuron23 in eine führende Position im Bereich von Parkinson“, fügte Dr. Stagliano hinzu.
Bei dieser First-in-Human Phase 1-Studie (NCT05633745) handelt es sich um eine randomisierte, doppelt-verblindete, placebo-kontrollierte klinische Studie, die an einem Standort mit einer aufsteigenden Dosis und mehreren aufsteigenden Dosen durchgeführt wird und in der die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von NEU-723 bei erwachsenen gesunden Freiwilligen untersucht werden soll. Weitere Informationen über diese klinische Studie finden Sie unter www.clinicaltrials.gov.
Neuron23 hat zahlreiche LRRK2-Kandidaten in seiner Pipeline, darunter den hirngängigen Nachfolge-Inhibitor NEU-411 für die Parkinson-Krankheit, der 2023 die klinische Entwicklung beginnen soll. Das Unternehmen treibt auch hirngängige und in der Peripherie eingeschränkte Programme gegen die Tyrosinkinase 2 (TYK2) voran, ein Protein der JAK-Familie, das eine Rolle bei der pathologischen Immunsignalisierung spielt.
Über die Parkinson-Krankheit
Die Parkinson-Krankheit ist eine Erkrankung des Gehirns, die zu ungewollten oder unkontrollierbaren Bewegungen wie Zittern, Steifheit, Gleichgewichts- und Koordinationsstörungen führt. Die Symptome beginnen in der Regel schleichend und verschlimmern sich mit der Zeit. Wenn die Krankheit fortschreitet, können die Betroffenen Schwierigkeiten beim Gehen und Sprechen bekommen. Sie können auch mentale und Verhaltensänderungen, Schlafprobleme, Depressionen, Gedächtnisstörungen und Müdigkeit haben.
Einige Fälle der Parkinson-Krankheit scheinen erblich bedingt zu sein, und einige wenige Fälle lassen sich auf bestimmte genetische Mutationen zurückführen. Obwohl man annimmt, dass die Genetik bei Parkinson eine Rolle spielt, tritt die Krankheit in den meisten Fällen nicht gehäuft in Familien auf. Viele Forscher gehen heute davon aus, dass die Parkinson-Krankheit aus einer Kombination von genetischen und Umweltfaktoren, wie z.B. der Exposition gegenüber Giftstoffen, resultiert.
Derzeit gibt es keine Labortests für die Diagnose von nicht genetisch bedingten Fällen von Parkinson. In der Regel wird die Krankheit anhand der Krankengeschichte und einer neurologischen Untersuchung diagnostiziert. Obwohl es derzeit keine Heilung für die Parkinson-Krankheit gibt, werden Therapien eingesetzt, um einige Symptome zu lindern.
Quelle: National Institute on Aging, National Institutes of Health
Über LRRK2
LRRK2 ist ein komplexes Multidomänen-Protein, das in Neuronen und vielen anderen Zelltypen und Geweben im ganzen Körper vorkommt. Mutationen im LRRK2-Gen sind eine der häufigsten Ursachen der familiären Parkinson-Krankheit. Personen, die Funktionsgewinnmutationen in LRRK2 erben, haben ein höheres Risiko, im späteren Leben an Parkinson zu erkranken. Darüber hinaus gibt es neue Hinweise darauf, dass die LRRK2-Aktivität bei einer Untergruppe der größeren Population von Patienten mit nicht-familiärer Parkinson-Krankheit eine Rolle spielen könnte, was darauf hindeutet, dass Therapien, die auf LRRK2 abzielen, für eine breitere Patientengruppe von Nutzen sein könnten. Jüngste Untersuchungen haben gezeigt, dass niedermolekulare LRRK2-Inhibitoren neuroprotektiv sein können und daher das Potenzial haben, die Krankheit zu beeinflussen.
Über Neuron23™ entwickelt Präzisionsarzneimittel
Neuron23™ Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung von Präzisionsarzneimitteln für genetisch definierte neurologische und immunologische Krankheiten konzentriert. Neuron23 nutzt die jüngsten Fortschritte in der Humangenetik in Kombination mit seinen hochmodernen, auf künstlicher Intelligenz (KI) basierenden Plattformen für die Arzneimittelentdeckung und Biomarker, um Therapeutika für verheerende Krankheiten zu entwickeln. Die Schwerpunkte des Unternehmens sind neurodegenerative Erkrankungen, neuroinflammatorische Erkrankungen sowie systemische Autoimmun- und Entzündungskrankheiten. Neuron23 wurde 2018 gegründet und hat ein erstklassiges Team von Experten und Unternehmern mit Sitz in South San Francisco, CA, zusammengestellt. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.neuron23.com.