Der IZB-Alumnus ViGeneron GmbH, ein Gentherapie-Unternehmen der nächsten Generation, hat in einem Vortrag auf der Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) in Los Angeles vom 16. bis 23. Mai 2023 sein VG901-Programm für CNGA1-assoziierte Retinitis pigmentosa (RP) vorgestellt. VG901 ist eine Gen-Supplementierungstherapie, bei der vgAAV, ViGenerons proprietärer AAV-Vektor (Adeno-assoziiertes Virus), verwendet wird, um das CNGA1-Gen durch intravitreale Injektion zu verabreichen. Die Präsentation beinhaltete In-vitro- und In-vivo-Daten zum Wirksamkeitsnachweis sowie Einzelheiten zur GLP-Sicherheitsstudie (Good Laboratory Practice).

Dr. Caroline Man Xu, Mitbegründerin und CEO von ViGeneron, sagte: „Als Gentherapieunternehmen der nächsten Generation hat sich ViGeneron der Entwicklung innovativer Behandlungen für bedürftige Patienten verschrieben. Unser VG901-Programm, das den vgAAV-Vektor für die intravitreale Injektion des CNGA1-Gens verwendet, hat vielversprechende präklinische Daten gezeigt. Dies ist ein bedeutender Schritt auf dem Weg zu einer neuartigen, erstklassigen Therapie für Patienten, die mit CNGA1-Mutationen geboren werden und deren Sehkraft im fortschreitenden Alter möglicherweise gerettet werden kann. Wir freuen uns darauf, dieses Programm in die klinische Entwicklung zu bringen und Patienten, für die es derzeit keine Behandlungsmöglichkeiten gibt, die Aussicht auf eine potenzielle Heilung zu bieten.“

Die autosomal rezessive Retinitis pigmentosa (arRP) ist eine Erbkrankheit, wobei etwa 2 bis 8 % aller arRP-Fälle auf genetische Defekte im CNGA1-Gen zurückzuführen sind. Der Verlust von CNG-Kanälen in Stäbchen-Photorezeptoren aufgrund von CNGA1-Mutationen führt zu Funktionsstörungen und einer langsamen Abnahme der Zapfenfunktion. Die präklinischen Daten zeigen, dass VG901 das Potenzial hat, das CNGA1-Gen in einem Mausmodell für RP zu ergänzen. Darüber hinaus bestätigte eine GLP-Sicherheitsstudie mit einer einzigen intravitrealen Injektion und einer anschließenden 6-monatigen Nachbeobachtungszeit die Sicherheit von VG901.

Über Retinitis pigmentosa (RP)
Retinitis pigmentosa (RP) ist eine Gruppe verwandter Augenkrankheiten, die einen fortschreitenden Sehverlust verursachen. RP äußert sich zunächst in Form von Nachtblindheit in der Kindheit und im frühen Erwachsenenalter und führt dann zu peripheren Gesichtsfeldausfällen und „Tunnelblick“, zentraler Sehbehinderung und verminderter Sehschärfe, wobei die Krankheit in den meisten Fällen zu einem vollständigen Verlust des Sehvermögens führt. Es wird geschätzt, dass 50-60 % der RP autosomal rezessiv vererbt werden. Mutationen im CNGA1-Gen, das für eine Untereinheit der CNG-Kanäle in den Stäbchen-Photorezeptoren kodiert, sind Berichten zufolge für etwa 2 % bis 8 % der autosomal rezessiven Retinitis pigmentosa (arRP) verantwortlich.

ViGeneron entwickelt zwei neue Gentherapie-Plattformen der nächsten Generation
ViGeneron hat es sich zur Aufgabe gemacht, hilfsbedürftige Menschen mit gentherapeutischen Innovationen zu versorgen. Das Unternehmen treibt seine firmeneigene Gentherapie-Pipeline zur Behandlung von Augenkrankheiten voran und geht gleichzeitig Partnerschaften mit führenden biopharmazeutischen Unternehmen in den Bereichen Netzhauterkrankungen, ZNS und anderen Krankheitsbereichen ein. ViGenerons zwei neuartige Gentherapie-Plattformen der nächsten Generation zielen darauf ab, die Grenzen bestehender Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) zu überwinden. Die erste, die vgAAV-Vektorplattform, ermöglicht eine überlegene Transduktionseffizienz von Zielzellen und ist so konzipiert, dass sie biologische Barrieren überwindet und somit neue, weniger invasive Verabreichungswege wie intravitreale Injektionen ermöglicht. Die zweite, die REVeRT-Technologieplattform (REconstitution Via mRNA Trans-splicing), ermöglicht die effiziente Rekonstitution großer Gene (>5Kb) in verschiedenen Geweben wie Netzhaut, Gehirn, Herz, Leber und Skelettmuskel. Das private Unternehmen ViGeneron wurde 2017 von einem bewährten Team mit umfassender Erfahrung in der AAV-Vektortechnologie und klinischen Gentherapieprogrammen für die Augenheilkunde gegründet und hat seinen Sitz in München. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte www.vigeneron.com.