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SIRION Biotech und Acucela beschließen gemeinsame Entwicklung von Gentransfertools in der okularen Gentherapie

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MÜNCHEN (8. Januar 2018) — SIRION Biotech GmbH („SIRION“), ein weltweit führender Experte für
Technologieinnovationen und Gentransfer, der maßgeschneiderte Services für kommerzielle Partner weltweit
bereitstellt, gab heute den Abschluss eines Zwei-Jahres-Entwicklungsvertrages zur Optimierung Adenoassoziierter
Viren (AAV) für die klinische Anwendung in der okularen Gentherapie mit Acucela Inc. („Acucela“)
bekannt. Acucela, ist ein klinisches Entwicklungsunternehmen im Bereich Ophthalmologie und hundertprozentige
Tochtergesellschaft der Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. (Tokyo 4596), die sich der Translation von
Innovationen in ein vielfältiges Portfolio an Medikamenten und Medizinprodukten für die Erhaltung und
Wiederherstellung der Sehkraft von Millionen Menschen weltweit verpflichtet hat. Mit dieser Kooperation stärkt
Acucela die Fokussierung auf den schnellwachsenden Gentherapiemarkt und potentielle Gentherapieansätze für
Retinitis pigmentosa (RP). Kernbedingungen der Vereinbarung umfassen Meilensteinzahlungen an SIRION sowie
zusätzliche Tantiemen (Royalties) auf die Nettoumsätze künftiger Produkte oder Therapien.
RP ist die häufigste Form erblich bedingter Netzhautdegeneration. Die Krankheit bricht in der Regel in der
Kindheit aus und schreitet bis zum Alter von ungefähr 40 Jahren bis zur völligen Erblindung fort. Schätzungen
zufolge sind etwa 1 von 4000 Menschen(1) und circa 1,5 Millionen Menschen weltweit betroffen(2). RP ist eine
Familie langsam fortschreitender Erblindungskrankheiten, die durch eine Vielzahl autosomal dominanter,
autosomal rezessiver und x-chromosomaler Mutationen verursacht werden. Es handelt sich um eine komplexe
Indikation mit über 100 identifizierten pathogenen Mutationen(3). Derzeit existiert keine pharmakologische
Heilungsmöglichkeit.
Rekombinante adeno-assoziierte Viren (rAAV) gelten als bestes und vielversprechendstes Gentransfersystem für
therapeutische Anwendungen. Präklinische Untersuchungen haben gezeigt, dass rAAVs die Retina generell mit
menschlichem Rhodopsin (hRho) versorgen können. Acucela und SIRION streben gemeinsam mit einem
wissenschaftlichen Partnerkonsortium nach der Entwicklung einer verbesserten Generation von rAAV-Vektoren.
Ziel ist die Entwicklung neuer und modifizierter AAV-Capside, welche gewährleisten sollen, dass die
therapeutischen Virenpartikel im Vergleich zum Wildtyp-Vektor ein verbessertes Sicherheitsprofil mit gleichzeitig
verbesserter Spezifität für den therapeutischen Proteintransfer aufweisen. Dies ist zur effektiven Wiederherstellung
der Lichtempfindlichkeit bei Patienten notwendig.
SIRION verfügt über zehn Jahre Erfahrung in der Entwicklung von viralen Vektoren und unterhält enge
Verbindungen zu führenden europäischen Wissenschaftlern, die eine zentrale Rolle in diesem Projekt übernehmen
werden. Die weltweit anerkannten Experten auf dem Gebiet der AAV-Biologie, Prof. Grimm von dem
Universitätsklinikum Heidelberg, Prof. Büning von der Medizinischen Hochschule Hannover und PD Dr. Michalakis von der Ludwig-Maximilians-Universität München, werden ihr individuelles Fachwissen in dieses Programm einbringen.
„Die wissenschaftliche Expertise unserer Partner in Kombination mit unserer Spezialisierung und Erfahrung im Bereich der viralen Vektoren versetzt unsere Kunden in die Lage, mit einem effizienten, sicheren und skalierbaren Produkt in die klinische Entwicklung zu gehen. Uns bietet sich mit dieser Kooperation die Möglichkeit, an einem fundamentalen Schritt für Gentherapien teilzuhaben, der Millionen von Patienten weltweit helfen kann, ihr Augenlicht zurückzugewinnen. Aus diesem Grund haben wir SIRION gegründet“, sagte Dr. Christian Thirion, Gründer und CEO von SIRION.
Dr. Ryo Kubota, MD, PhD, Vorsitzender, Präsident und CEO von Acucela ergänzte: „Wir freuen uns sehr, unser optogenetisches Therapieprogramm mit SIRION als Partner voranzutreiben, um RP-Patienten, die an dieser folgenschweren Krankheit leiden, einen neuen therapeutischen Ansatz zu bieten.“
(1) Genetics Home Reference, retinitis pigmentosa. https://ghr.nlm.nih.gov/condition/retinitis-pigmentosa. Retrieved Nov 7, 2016.
(2) Vaidya P, Vaidaya A. Retinitis Pigmentosa: Disease Encumbrance in the Eurozone. Int J Ophthalmol Clin Res. 2:030 (2015).
(3) National Human Genome Research Institute. Leaning About Retinitis Pigmentosa. https://www.genome.gov/13514348/. Retrieved Nov 7, 2016.


Über SIRION Biotech GmbH
SIRION Biotech bietet Strategien für virale Vektoren für Forschung und Entwicklung im Life Sciences-Bereich und anknüpfenden Industrien. Der in Deutschland ansässige Experte für virale Vektortechnologie führt bei seinen weltweiten Kunden jährlich über 200 Projekte im kleinen und großen Maßstab durch. Die einzigartige Fokussierung auf Gentransfer macht SIRION Biotech zum einzigen Unternehmen, das alle drei Hauptvirussysteme, die regulär für therapeutische und wissenschaftliche Zwecke zur genetischen Modifikation von Säugerzellen verwendet werden, kundengerecht anpassen kann. Das Unternehmen verfügt über eine breite Kundenbasis in den Bereichen Krebsforschung, Neurowissenschaften, Regenerative Medizin, Gentherapie und Immunonkologie. www.sirion-biotech.com

Über Acucela Inc.
Acucela Inc. ist eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd. (Tokyo 4596), die sich der Translation von Innovationen in ein vielfältiges Portfolio an Medikamenten und Medizinprodukten für die Erhaltung und Wiederherstellung der Sehkraft von Millionen Menschen weltweit verpflichtet hat. Die Entwicklungspipeline von Acucela umfasst Wirkstoffkandidaten und Therapeutika zur Behandlung von Retinitis pigmentosa, proliferativer diabetischer Retinopathie, diabetischem Makulaödem, AMD, Stargardt Krankheit, Katarakten und Presbyopie. Das Unternehmen entwickelt außerdem ein Überwachungsgerät für neovaskuläre Netzhauterkrankungen zur direkten Anwendung am Patienten. http://www.acucela.com; http://www.kubotaholdings.co.jp/en/

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